Американські вчені вперше спробували відредагувати ген всередині тіла пацієнта для усунення невиліковної хвороби. Таким чином вони змінили ДНК пацієнта на все життя.
Така процедура зроблена в Каліфорнії 44-річному американцеві Брайану Медокс, якому внутрішньовенно ввели мільярди копій коригуючого гена і генетичний інструмент для виправлення його ДНК в потрібному місці.
Чоловік страждає метаболічним захворюванням - синдромом Хантера.
Перші результати терапії з'являться через місяць, а тести підтвердяться через три місяці.
У разі успіху нова методика може дати потужний імпульс генній терапії.
Раніше вчені вже редагували гени людей в лабораторії, потім їх повертали пацієнтам. Однак ці методи можуть бути використані тільки для декількох видів захворювань. Деякі дають короткочасні результати, деякі постачають новий ген, але не можуть контролювати, де він вставляється в ДНК.
На цей раз генетична зміна відбулася в потрібному місці тіла, куди відправляється мініатюрний «хірург» для вбудови нового гена.
Просто кажучи, посічена ДНК відкривається, в неї вставляється ген і відправляється назад.
Відзначається, що люди з деякими генетичними метаболічними захворюваннями вмирають дуже молодими. Наприклад, у таких пацієнтів, як Медокс відсутній ген, який відповідає за фермент, що руйнує певні вуглеводи. Вони накопичуються в клітинах і викликають хаос у всьому тілі. В його випадку генна терапія може допомогти подолати руйнівну дію хвороби.
