Одноразове введення нового лікарського засобу зменшило активність гена, що викликає хворобу Хантінгтона, на кілька місяців у випробуванні на мишах.Хвороба Хантінгтона- генетичний розлад, що викликає ушкодження нервових клітин в головному мозку. Захворювання зачіпає приблизно одну людину на кожні десять тисяч. Для людей з цим захворюванням характерні наступні неврологічні симптоми: проблеми з рухом, пізнанням і поведінкою.
Всі ці симптоми при захворюванні Хантінгтона, як правило, починають свій вияв у зрілому віці. До теперішнього часу не було способу уповільнити прогресію захворювання або його лікування. Зазвичай поки людина не помре, симптоми погіршуються від десяти до двадцяти п'яти років.
Тепер, завдяки проекту під назвою «FINGERS4CURE», що фінансується ЄС, команда на чолі з дослідниками з Imperial College London спроектувала терапевтичний білок, званий «цинковий палець».
Як відомо хвороба Хантінгтона викликається мутантними змінами в одному гені під назвою Huntingtin. Новий винахід експертів під назвою «цинковий палець» орієнтований на копії гена Huntingtin, які мутували, пригнічуючи його здатність виробляти шкідливі білки.
У новому експерименті за участю мишей ін'єкція препарату репресувала копії гена, що мутує, на шість місяців.
У ранніх експериментах на мишах, фахівцям вдалося приборкати активність мутантного гена всього на пару тижнів. У новому дослідженні препарат зміг поширити свою дію на місяці. У цей період ген пригнічувався ліками без побічних ефектів.
Автор проекту Марк Ісалан з Департаменту наук про життя в Imperial College London сказав: «Наші останні результати дають надії на лікування хвороби Хантінгтона».
Детальніше про дослідження можна дізнатися в журналі «Molecular Neurodegeneration».
